国内10余家药企布局多发性硬化领域 多数为仿制

5月30日是国内世界多发性硬化日，今年的余家药企域多主题是“连接，我们一起连接”，布局旨在加强多发性硬化患者之间、性硬患者与社会之间的化领连接，帮助他们获得更多的仿制理解和关爱。

多发性硬化（MS）是国内一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，患者自身免疫系统攻击保护神经的余家药企域多髓鞘，导致神经功能损伤，布局大多数患者在20-40岁出现首次症状，性硬这是化领全球除外伤以外最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。2018年5月，仿制多发性硬化被纳入我国《第一批罕见病目录》。国内新京报记者依据丁香园Insight数据库进行不完全统计，余家药企域多国内已有10余家企业在布局多发性硬化领域，布局多数为仿制。

6款MS疾病修正治疗药物国内获批上市

《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，在多发性硬化的诊疗方面，仍然有50%的患者被误诊；三分之一的患者因为疗效不佳或副作用而停止DMT治疗（疾病修正治疗）；超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾；高达88.5%的人因患有多发性硬化而失业、失学。长时间的病痛与价值感的缺失，导致患者心理问题突出，有超过90%的患者对未来人生存在不同程度的恐惧感。

病痛挑战基金会脱髓鞘项目负责人、多发性硬化患者毛毛告诉新京报记者，在2020年做报告调研时，国内只有两种治疗多发性硬化的疾病修正治疗（DMT）药物获批上市，分别为特立氟胺和重组人干扰素β-1b，如今已增加到六种，除上述两种外，还有芬戈莫德、西尼莫德、富马酸二甲酯和奥法妥木单抗。另外，注射用重组人干扰素β-1a虽然已在国内获批，却还未上市。

多发性硬化分为复发缓解型、继发进展型、原发进展型。其中，约85%属于复发缓解型，疾病早期会出现多次复发和缓解。“复发缓解型的患者只要及时确诊、治疗，预后比较好，这一点也容易让人麻痹大意，导致每次复发都有可能留下后遗症。”毛毛说，这类患者如果未能得到有效治疗，15-20年会发展为继发进展型，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。而原发进展型约占10%，这类患者的特点是从一开始起病，功能残疾评分就在进行性恶化。

治疗费用是影响患者持续规范治疗的重要因素之一。“有些患者因为经济原因中断了治疗，我也因此调整过用药。”毛毛称，2014年她首次发病时便得到了确诊，当时使用的是干扰素β1b。由于重组人干扰素β-1b当时在医保目录内，在北京的毛毛所需支付的药费不到两万元/年。2019年底的医保谈判中，干扰素β1b未能成功续约，导致毛毛的药费上涨至10.5万元/年，为此她不得不在2020年换药。今年1月复发时，她再次调整用药，选择了另一款DMT药物。

国内10余家企业布局多发性硬化领域

丁香园Insight数据库显示，在多发性硬化适应症上，国内共有10余家企业在布局。在DMT药物仿制药上，西尼莫德、奥法妥木单抗均无企业布局研发；重组人干扰素β-1b仅有北京金赛狮生物制药技术开发有限责任公司获批临床试验。

富马酸二甲酯则有、百裕制药、人福药业、青峰药业、翰森制药等10家本土企业布局，华海药业、百裕制药已经申报上市。

芬戈莫德的本土研发上，药业已于2020年2月提交上市申请，却处于暂停状态。中国人民解放军军事医学科学院毒物药物研究所、山东创新药物研发有限公司、翰森制药、中美华东制药均获批临床试验，康蒂尼药业在进行BE试验、百裕制药则进行到一期临床试验。

特立氟胺的首仿药已经于2021年12月31日获批上市，由盛世泰科研发。此外还有科贝源、科莱博、福瑞康正、山东创新药物研发有限公司四家企业获批临床试验，瑞阳制药正在进行BE试验。欣凯医药正在申请临床。

在全球已获批上市的多发性硬化药物中，渤健的另一款DMT药物富马酸地洛西美酯2021年10月在国内获批临床试验，该药在国内目前没有企业布局仿制药研发。

除上述DMT药物外，1类新药泰它西普也正在针对多发性硬化适应症进行研发，丁香园Insight数据库显示，该适应症的研发已进展到二期临床试验。另外，诺诚健华的奥布替尼也在展开多发性硬化的二期临床试验。2021年7月13日，渤健和诺诚健华宣布，两家公司就奥布替尼达成许可及合作协议，渤健将拥有的其中一项权利，便是奥布替尼在多发性硬化领域的全球独家权利。

新京报记者 王卡拉